La greffe de moelle à partir d’un donneur familial HLA identique est le meilleur traitement curatif de la drépanocytose. Cependant, la probabilité pour un patient d’avoir un donneur familial identique est d’environ 30%, c’est la raison pour laquelle d’autres sources de cellules doivent être utilisées. Parmi celles-ci, plusieurs types de donneurs sont explorés : donneur HLA identique non apparenté recherché sur des registres internationaux, donneur familial non identique ou greffe de sang de cordon ombilical. Les données sur ces greffes sont encore très limitées, c’est donc la raison pour laquelle Monacord a étudié de façon rétrospective les résultats des greffes pour drépanocytose à partir de donneurs HLA identiques adultes volontaires.
L’équipe Monacord a mené une étude clinique retrospective, multicentrique en utilisant les bases de données de Monacord et de la « Société européenne de greffe de sang et de moelle osseuse (EBMT) », en faisant appel pour les données manquantes aux centres EBMT participants à l’étude.
Cette étude rétrospective a été menée sur 71 patients (enfants et adultes) greffés pour drépanocytose avec donneurs non apparentés, dans 23 centres EBMT entre 2005 et 2017, pour décrire les résultats européens des greffes de moelle à partir de donneurs non apparentés pour drépanocytose. Les résultats liés aux différences entre le typage HLA du patient et du donneur ont été analysés en détail. Ceux-ci ont indiqué que l’utilisation d’un donneur non apparenté identique pour tous les allèles HLA-A, B, C, DRB1 et DQB1 (10/10 HLA identique) améliore la survie globale (OS) et la survie sans maladie du greffon contre l’hôte (GVHD) ou rejet (GRFS). La survie globale à 3 ans était de 96±4% dans le groupe 10/10 HLA identique, contre 75±10% dans le groupe 9-8/10 (p=0.042). La GRFS à 3 ans était de 69±9% vs 50±12% (p=0.114), respectivement.
En conclusion cette étude confirme que, quand un donneur de la fratrie géno-identique n’est pas disponible, les greffes pour drépanocytose avec donneurs non apparentés sont possibles dans le cadre d'un essai clinique. La meilleure option de donneur non apparenté est un donneur 10/10 HLA compatible avec le patient mais des efforts sont encore nécessaires pour améliorer les stratégies pour prévenir le rejet et la maladie du greffon contre l’hôte. Des futures études cliniques rétrospectives et prospectives seraient nécessaires pour valider les résultats sur une large cohorte et étudier les effets sur le long terme ainsi que sur la qualité de vie après la greffe.