Le rôle de la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour la drépanocytose dans l'ère de la thérapie génique.
Le Professeur Éliane Gluckman, directeur de recherche de l’équipe Monacord, vient de publier un article de synthèse dans le prestigieux journal « Lancet Haematology » en collaboration avec des experts internationaux sur la drépanocytose.
La drépanocytose est l'une des maladies génétiques les plus courantes, et potentiellement mortelle, dans le monde, elle est donc un problème majeur de santé publique. Suite à la mise en place de modalités préventives et thérapeutiques simples, la mortalité des enfants a presque été abolie dans les pays à revenus élevés, mais seuls de petits progrès ont été fait pour améliorer la survie à l'âge adulte.
Le Professeur Éliane Gluckman, directeur de recherche de l’équipe Monacord, vient de publier un article de synthèse dans le prestigieux journal « Lancet Haematology » en collaboration avec des experts internationaux sur la drépanocytose.
La drépanocytose est l'une des maladies génétiques les plus courantes, et potentiellement mortelle, dans le monde, elle est donc un problème majeur de santé publique. Suite à la mise en place de modalités préventives et thérapeutiques simples, la mortalité des enfants a presque été abolie dans les pays à revenus élevés, mais seuls de petits progrès ont été fait pour améliorer la survie à l'âge adulte.
Actuellement plusieurs approches thérapeutiques sont disponibles pour la drépanocytose :
- les greffes de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avec donneurs de la fratrie HLA identiques chez les enfants (offrant un taux de survie global de 95% et un taux de survie sans événement de 92%),
- les greffes avec donneurs non apparentés avec résultats encourageants,
- les nouveaux médicaments modificateurs de la maladie (Glutamine, Voxelotor, Crizanlizumab),
- la thérapie génique (utilisant un vecteur lentiviral)
- les outils de modification du génome (CRISPR-Cas9).
Les nouveaux défis pour améliorer l’avenir des patients drépanocytaires sont de stratifier les patients selon le risque ou de réviser les indications de la greffe et définir la meilleure approche thérapeutique pour chaque patient. Le défi ultime sera de permettre ces avancées dans les pays à faibles revenus et à revenus intermédiaires (comme Afrique, Inde ou Moyen Orient) où la prévalence de la maladie est la plus élevée et où des stratégies innovantes sont le plus nécessaire.
Depuis des années, l’association Eurocord/Monacord s'engage avec plusieurs pays, à revenus faibles et intermédiaires, pour les aider à atteindre les objectifs susmentionnés.