L’article publié dans la revue Blood est le fruit d’une collaboration entre l’équipe Monacord et le Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) sur le développement d'un niveau de risque pour prédire la survie sans événement (probabilité d'être en vie avec une prise de greffe ou Event Free Survival) après une greffe de cellules hématopoïétiques allogéniques dans la drépanocytose.
La population étudiée (1425 patients drépanocytaires) a été divisée au hasard en 2 cohortes, une d’étude (n = 1070) et une de validation (n = 355). Des modèles de régression de Cox ont été construits pour identifier et valider les facteurs de risque. Sur 9 facteurs de risque évalués, 2 facteurs de risque étaient prédictifs pour l'EFS : l'âge du patient à la greffe et le type de donneur. Sur la base de la cohorte d’étude, les patients âgés de moins de 12 ans avec un donneur de la fratrie HLA-identique avaient un plus faible risque avec une EFS à 3 ans de 92%, score = 0. Les patients âgés de plus de 13 ans avec un donneur apparenté HLA-identique ou âgés de moins de 12 ans avec un donneur non apparenté HLA-identique étaient à risque intermédiaire (score = 1; EFS à 3 ans= 87%). Tous les autres groupes, y compris les patients de tous les âges ayant un parent haplo-identique ou un donneur non apparenté non-HLA identique et les patients âgés plus de 13 ans avec un donneur non apparenté HLA-identique présentaient un risque élevé (score = 2 ou 3; EFS à 3 ans= 57%). Ces résultats ont été confirmés dans la cohorte de validation.
Ce niveau de risque pourra être un outil simple à utiliser pour prédire l'EFS après greffe allogénique et pourra être utilisé pour guider les choix thérapeutiques des hématologues et des patients drépanocytaires qui envisagent une greffe comme traitement curatif par rapport aux autres traitements disponibles. Il permettra par ailleurs une meilleure stratification des patients entrants dans des essais cliniques prospectifs de greffe ou de thérapie génique.